FDA одобри Fayuvi на Ultragenyx

На 17 септември 2026 г. американската агенция по лекарствата (FDA) одобри Fayuvi (rebisufligene etisparvovec) на компанията Ultragenyx – първата генна терапия за Санфилипо синдром тип А (MPS IIIA) и първото одобрено лечение, което е насочено към причината за болестта.

17.09.2026Дата на одобрението от FDA
1 инфузияЕднократно, във вена, в болнична среда
2–5 годиниВъзраст на децата в клиничното проучване

Как действа терапията

При Санфилипо тип А организмът не произвежда достатъчно от ензима сулфамидаза, поради променен ген SGSH. Fayuvi използва безвреден вирусен носител (AAV9), за да достави работещо копие на този ген в клетките, така че те да започнат да произвеждат липсващия ензим.

Какво показват резултатите

Одобрението се основава на отворено проучване с една група, в което участват деца на възраст от 2 до 5 години. Лекуваните деца запазват или подобряват когнитивните си функции в сравнение с нелекувана историческа контролна група. При естествения ход на болестта в тази възраст обикновено настъпват плато и последващ спад.

Какво е важно да се знае

Лечението налага прием на кортикостероиди – от денонощие преди инфузията и поне 8 седмици след нея.
Най-чести нежелани реакции: повишени чернодробни ензими, гадене и повръщане, температура, намален апетит, понижени левкоцити и тромбоцити.

Одобрението е от американската FDA. Достъпът до терапията в Европа и България зависи от отделни регулаторни процедури. Информацията тук е с информативна цел и не замества консултация с лекуващия екип.

Какво означава това за общността

Това е важна крачка за семействата, които години наред живеят без одобрено лечение. Фондация Санфилипо България ще следи развитието и ще споделя проверена информация, щом има нови данни.

Източници

← Всички новини