Стартира Natural History Study за Санфилипо тип D
Благодарение на компанията Phoenix Nest Biotech стартира първото клинично проучване за ултра рядкото заболяване Мукополизахаридоза IIID. Тип D е може би най-редкият от четирите подтипа на Санфилипо синдром. Проучването има за цел да събере данни от нормалната прогресия на болестта. Данните ще бъдат използвани за по-точна оценка на ефекта от бъдещ медикамент (генна терапия) за лечение на тип Д. Това е първа стъпка към намирана на лечение за тази диагноза!
Повече за проучването може да се прочете тук.
